Post by alamin447 on Aug 3, 2023 2:42:01 GMT -5
互补 DNA 末端快速扩增）PCR 技术，对特定 mRNA 裂解产物进行阳性鉴定，为 siRNA 的作用机制提供了直接证据。8 . 合成 siRNA 的人体临床试验于 2004 年开始，对患有致盲性脉络膜新生血管 (CNV) 的患者使用直接眼内 siRNA 注射。随后，其他临床试验也已启动2，早期临床数据也开始出现9 , 10。尽管有的 siRNA 可能存在 RNAi 作用机制11，但注射到小鼠眼中用于治
疗 CNV 的 siRNA 的其他动物数据表明 CNV 抑制的非Telegram 用户号码列表 RNAi 作用机制12。目前，还没有直接证据表明 siRNA 局部或全身给药对人体产生 RNAi 作用机制。 据我们所知，我们目前正在进行第一个使用靶向纳米粒子递送系统的 siRNA 临床试验（临床试验注册号 NCT00689065）13。对标准治疗无效的实体癌患者在 21 天周期的第 1、3、8 和 10
天通过静脉输注 30 分钟给予一定剂量的靶向纳米颗粒。纳米颗粒由合成递送系统组成（图 1a) 含有：(1) 线性环糊精聚合物 (CDP)，(2) 人转铁蛋白 (TF) 靶向配体，显示在纳米颗粒外部，与癌细胞表面的 TF 受体 (TFR) 结合，(3) 亲水性聚合物（用于促进生物体液中纳米颗粒稳定性的聚乙二醇 (PEG)），以及 (4) 旨在减少 RRM2 表达的 siRNA（临床中使用的序列以前表示为